Doug Olson, sống tại thành phố Bend, bang Oregon, lần đầu cảm thấy sức khỏe có dấu hiệu bất thường vào năm 1996. Bác sĩ khám bệnh cho ông cau mày: "Các hạch bạch huyết này thật kỳ lạ".

Olson được chỉ định làm sinh thiết và nhận về kết quả mắc bạch cầu lymphocytic mạn tính, căn bệnh ung thư máu chủ yếu xảy ra ở người lớn tuổi, chiếm khoảng một phần tư số ca bệnh bạch cầu mới. "Ôi Chúa ơi, tôi đã nghĩ xong đời rồi", ông Olson kể lại. Khi ấy, ông mới 49 tuổi, luôn khỏe mạnh.

6 năm trôi qua, bệnh ung thư không tiến triển. Năm thứ 7, các triệu chứng trở nặng. Ông phải hóa trị 4 đợt, song bệnh tiếp tục tái phát. Không còn cách nào khác, bác sĩ chuyên khoa ung thư của Olson là David Porter tại Đại học Pennsylvania đề nghị ông làm tình nguyện viên thử nghiệm liệu pháp chưa từng có, được gọi là liệu pháp tế bào CAR T.

Năm 2010, ông trở thành bệnh nhân thứ hai trong số ba người điều trị bằng phương pháp mới. Tiến sĩ Carl June, điều tra viên chính của thử nghiệm tại Pennsylvania, cho biết vào thời điểm đó, đây được coi là một ý tưởng kỳ lạ. "Tôi nghĩ họ chỉ trụ được một hoặc hai tháng thôi", ông nói.

Giờ đây, sau một thập kỷ, ông thừa nhận đánh giá ban đầu của mình đã sai. Trong một bài báo xuất bản hôm 4/2 trên tạp chí Nature, tiến sĩ June và các đồng nghiệp là tiến sĩ Joseph Melenhorst và tiến sĩ David Porter báo cáo liệu pháp tế bào CAR T làm tiêu biến ung thư ở hai trong ba bệnh nhân thử nghiệm ban đầu.

Tất cả đều bị lymphocytic mạn tính. Điều khiến các chuyên gia kinh ngạc là khi ung thư đã biến mất từ lâu, các tế bào CAR T vẫn ở lại trong máu bệnh nhân, lưu thông như các "lính canh". Giờ chúng ta có thể thực sự nói cụm từ 'chữa khỏi hẳn' ung thư bằng tế bào CAR T", tiến sĩ June nhận định.

Liệu pháp mới mở ra cánh cửa hy vọng chữa khỏi ung thư với một số người. Song nó cũng có nhiều điểm hạn chế. Đối với người mắc bạch cầu lymphocytic mạn tính giống ông Olson, bệnh ung thư tập trung ở tế bào B - tế bào hình thành kháng thể của hệ miễn dịch. Tế bào T của bệnh nhân được hướng dẫn nhận ra và tiêu diệt tế bào B. Kết quả, nếu điều trị thành công, tất cả tế bào B trong cơ thể sẽ biến mất, tức là bệnh nhân sống mà không có tế bào B, cũng không bị ung thư. Để hệ miễn dịch hoạt động bình thường, họ phải truyền kháng thể thường xuyên dưới dạng truyền globulin miễn dịch.

Liệu pháp này giúp nhiều người chữa khỏi ung thư máu, đặc biệt hiệu quả ở những bệnh nhân mắc bạch cầu cấp tính và các bệnh ung thư máu khác. Ngược lại, những người bị bạch cầu lymphocytic mạn tính như ông Olson ít thành công hơn. Trong số bệnh nhân ung thư, khoảng một phần ba đến một phần năm ca sẽ thuyên giảm khi sử dụng CAR T. Số khác, ung thư biến mất một thời gian rồi tái phát.

"Câu hỏi đặt ra không chỉ là tại sao một số bệnh nhân tái phát hoặc kháng trị liệu, mà là vì sao một số người khỏi hẳn?", tiến sĩ John F. DiPersio, trưởng khoa ung thư tại Đại học Washington ở St. Louis, cho biết.

Phương pháp CAR T cũng gây ra các tác dụng phụ nghiêm trọng ở một số bệnh nhân như sốt cao, hôn mê, huyết áp thấp, thậm chí tử vong. Dù vậy, hầu hết bệnh nhân không gặp các tình trạng đáng báo động. Liệu pháp cũng không hiệu quả ở người có khối u rắn như ung thư vú và ung thư tuyến tiền liệt.

Vấn đề tiếp theo nằm ở các tế bào T được biến đổi gene. CAR T chỉnh sửa một nhóm tế bào T được gọi là dòng CD8 - những tế bào thực sự tiêu diệt ung thư. Chúng còn được gọi là sát thủ của hệ miễn dịch. Song các sát thủ này cần sự trợ giúp của dòng CD4, dòng khác của tế bào T.

Lúc đầu, các tế bào CD8 hoạt động chính xác với những gì tiến sĩ June và các đồng nghiệp kỳ vọng. Tế bào T CD8 đã được sửa đổi giết chết từ 1,5 đến 3 kg tế bào ung thư trong cơ thể ông Olson và bệnh nhân đầu tiên trong nghiên cứu, ông William Ludwig.

Sau khi tế bào CD8 thực hiện nhiệm vụ, chúng vẫn lưu lại trong máu và chuyển hóa thành CD4. Khi các chuyên gia phân lập tế bào CD4 khỏi máu của Ludwig và ông Olson, họ nhận thấy chúng giết chết tế bào B trong phòng thí nghiệm. Như vậy, các tế bào CD4 đã trở thành sát thủ hệ miễn dịch hoặc "ít nhất là bảo vệ người bệnh, giữ cho khối u không hoạt động trong nhiều năm", tiến sĩ DiPersio nói.

Lúc này, câu hỏi đặt ra là "tế bào CD4 tiếp tục tồn tại trong máu mà không có tế bào ung thư để tiêu diệt?", hay "chúng ở đó vì bệnh bạch cầu chưa thực sự biến mất, chỉ chờ tái phát?".

"Chúng tôi không tìm thấy bất kỳ tế bào bạch cầu nào ở Olso. Song có thể chúng vẫn ở đó với số lượng rất nhỏ, đang phát triển trở lại rồi một lần nữa bị CD4 tiêu diệt", tiến sĩ June nói.

Song ông nghiêng về giả thuyết thứ hai: CD4 giống như "người gác cổng". "Bệnh bạch cầu đã biến mất, nhưng chúng vẫn tiếp tục công việc", ông giải thích.

Dù trường hợp nào xảy ra, tiến sĩ Porter vẫn cho rằng đây là kết quả nằm ngoài sức tưởng tượng.

"Các bác sĩ ung thư thường tránh sử dụng từ 'chữa bệnh'. Nhiều bệnh nhân chúng tôi điều trị đã tiến triển nặng. Điều đáng buồn là không phải liệu pháp nào cũng hiệu quả mọi lúc. Theo tiền lệ, nếu bệnh ung thư không phát triển trong hai đến 5 năm, nguy cơ tái phát là rất thấp", ông nói.

Đối với bệnh nhân Olso, hiện 75 tuổi, cuộc sống tiếp diễn tốt đẹp. Ông vẫn không thể tin rằng bác sĩ chuyên khoa ung thư của mình chính là điều tra viên trong thử nghiệm lâm sàng cách đây một thập kỷ. "Tôi là một người may mắn", ông nói. 

Theo vnexpress